(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이엔셀이 개발 중인 샤르코-마리-투스(CMT) 줄기세포 치료제 개발에 탄력이 붙을 전망이다.

28일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 27일(현지시간) 이엔셀이 연구 중인 인간 제대혈 중간엽 줄기세포 'EN001'을 희귀의약품(ODD)으로 지정했다.

샤르코마리투스병은 유전 운동감각 신경병으로 불리는 질환이다. 근육이 위축되고 손발이 변형되는 증상을 보이며 아직 치료제가 없는 희귀난치성 질환이다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 희귀질환 치료제 개발과 허가를 촉진하기 위해 만들어진 제도다. 희귀의약품으로 승인을 받은 신약 후보물질은 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 임상 개발을 위한 시험설계 자문, 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술을 활용해 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀은 삼성서울병원에서 EN001 임상 1b상을 진행 중이다. 이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여 후 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구다. 임상시험책임자는 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수다.

이번 연구는 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군 환자 3명을 대상으로 진행한다. 올해 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.

지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 진행한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 발표한 바 있다.

발표에 따르면 이엔셀은 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가했다. 연구결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 또 중대한 이상사례와 주입 관련 반응이 발생하지 않았다.

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