(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이엔셀(456070)은 자체 개발 중인 샤르코마리투스병 신약후보 물질 'EN001'을 통해 기술이전 등 글로벌 진출에 나선다고 7일 밝혔다.

EN001은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코마리투스병 환자를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키는 희귀유전 질환이다. 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 의료미충족 수요가 높다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 'ENCT'(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 물질이다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀은 아시아권에서 중간엽 줄기세포치료제에 대한 이해도가 높다고 판단해 현재 일본을 1차 기술이전 목표 국가로 잡고 현지 기업들과 접점을 확대하고 있다.

최근에는 일본 최대 의약품 유통기업 중 하나로 손꼽히는 알프레사그룹의 계열사 셀리소시스와 전략적 업무협약(MOU)을 체결해 일본 진출 교두보를 확보했다.

이엔셀은 향후 각국의 임상 데이터를 확보함과 동시에 주요 국가 환우회 접점을 확대하면서 미국과 유럽 등 대형 시장에 진출하는 것을 2차 목표로 잡고 있다.

이엔셀 관계자는 "이엔셀은 EN001의 성공적인 개발에 전사 역량을 기울이고 있으며, 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 각국 환우회와 긴밀히 소통해 왔다"면서 "전 세계 CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 제시될 수 있도록 진행 중인 임상에도 속도를 내며 글로벌 기술이전으로 연결될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

한편 지난해 10월 이엔셀은 샤르코마리투스 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복 투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다.

저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 용량제한독성(DLT)를 평가했다.

연구 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상 사례와 주입 관련 반응이 발생하지 않았다. 12월부터는 임상 1b상 고용량 군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.

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