(서울=뉴스1) 황진중 기자 = HLB파나진(에이치엘비파나진·046210)은 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열리는 'TIDES USA 2025'에 참가해 최신 연구 성과를 소개한다고 20일 밝혔다.

TIDES USA는 세계 최대 규모의 올리고뉴클레오타이드, 펩타이드 치료제 관련 콘퍼런스다. 해마다 2000여명의 학계·산업계 전문가들과 170여 개 기업들이 참여한다. 론자, 듀폰 등 글로벌 기업들이 참가해 차세대 치료제 개발 전략과 최신 기술 동향을 공유했다.

HLB파나진은 이번 콘퍼런스를 통해 회사의 연구 역량을 글로벌 시장에 알렸다고 전했다. 또 글로벌 파트너십과 공동 연구 기회를 확대하는 중요한 계기를 마련했다고 설명했다.

이번에 HLB파나진이 소개하는 기술은 새로운 형태의 변형 'PNA'(peptide nucleic acid)다. PNA는 생명체의 유전정보를 전달하는 DNA와 유사한 모습의 인공소재다. DNA 대비 높은 안정성, 높은 염기서열 결합력, 염기서열 구별 능력 등이 있는 것으로 알려졌다.

PNA는 1991년 덴마크 코펜하겐 대학에서 처음 발명될 당시부터 유전자 치료를 위한 유망 소재로 기대를 받은 바 있다. HLB파나진은 합성 난이도로 상용화가 어려웠던 PNA의 대량 합성 기술을 확보하며 상용화에 성공했다고 전했다.

발표에 따르면 변형 PNA는 인간 비소세포폐암 세포에서 암 발생과 관련된 마이크로리보핵산(miRNA)을 효과적으로 억제하고, 해당 miRNA의 하위 유전자 발현을 회복시키는 것으로 나타났다.

HLB파나진 관계자는 "이번 연구는 기존의 PNA 골격을 변형시키는, 이른바 감마(gamma) 변형 기술이 적용된 'gamma-amino carboxylic acid PNA'를 통해 표적 miRNA의 억제 효능을 기존 대비 약 30배가량 향상하는 데에 성공했다는 점에서 의미가 있다"고 설명했다.

이어 "이번 발표가 단순히 새로운 변형 PNA를 소개하는 것에 그치지 않고 PNA 구조와 생물학적 활성을 연결 짓는 구조-활성 상관관계(structure–activity relationship)에 대한 기반 데이터를 제시한다는 점에서 학계와 업계의 높은 관심을 받았다"고 덧붙였다.

업계에 따르면 PNA 소재는 큰 잠재력이 있음에도 이에 기반한 유전자 치료제 개발이 상대적으로 더디게 진행돼 왔다. 미국 식품의약국(FDA)에서 승인된 핵산치료제 중 PNA를 활용한 사례는 아직 없다. 임상 단계에 진입한 경우도 극히 일부에 불과한 것으로 전해진다.

학계에서는 충분한 연구 결과가 뒷받침된다면 PNA 역시 포스포로디아미데이트모르폴리노 올리고머(PMO), 잠금 핵산(LNA) 등과 같은 변형 핵산들과 함께 신약 개발의 유망한 소재로 부상할 가능성이 높다고 의견을 모으는 것으로 알려졌다.

PNA는 표적 염기서열에 정확히 결합하는 능력 등이 유전자 돌연변이 검사 등 관련 분자 진단 제품을 통해 입증된 것으로 본다. 다양한 2차 변형이 가능해 목적에 따라 최적화할 수 있다는 장점이 있다.

HLB파나진은 자체 연구 결과를 공개하면서 향후 다양한 후속 연구로 이어지고 글로벌 협력의 기반이 될 수 있기를 기대했다.

HLB파나진 연구소장 박재진 박사는 "이번 포스터 발표를 통해 PNA 소재의 변형 가능성과 이를 통한 확장성이 사실상 무한하다는 점을 알리고, 관련 연구자들과의 직접적인 소통을 통해 향후 더 많은 타깃 질환에 적용 가능성을 모색했다"면서 "이를 통해 PNA가 진단을 넘어 유전자 치료 분야에서도 핵심 소재로 자리매김할 수 있는 계기를 만들고자 했다"고 말했다.

이어 "학회 발표에 그치지 않고, 국제 저널에 논문을 게재해 PNA 관련 연구와 상업적 활용을 더욱 활성화할 계획"이라고 덧붙였다.

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